Morgunblaðið - 13.02.2000, Blaðsíða 24

24 SUNNUDAGUR 13. FEBRÚAR 2000
MORGUNBLAÐIÐ
í kjarnanum
Erföaefnið, DNA, í kjamanum
skiptist f 23 pör af litningum.
Genin raðast eins og perlur á
band á hvern litning, f genunum
eru uppskriftir að prótínum.
EJ Undnir stigar
bssá Vísindamenn Genamengisáætlunarinnar fengu gen úr sex sjálfboðaliðum
til að rannsaka en gen tveggja einstaklinga af sömu tegund eru nánast eins.
DNA-sameindin minnir á langan, undinn stiga sem á ensku er nefndur double
eða tvöfaldur helix. Þrep stigans eru geröir úr fjórum tegundum efnasam-
banda, núkleótíð-basa, A, T, C og G sem tengjast og raða sér með ákveðnum
hætti í basapör. Verkefni genamengisrannsóknanna er að lýsa þvf
hvernig röðunin er í hverju geni.
Kóðuð uppskrift
Genarööin ákvaröar samsetningu prótínsins
sem DNA-erfðaefnið í hverju geni framleiöir, hvort
þar verður til hemóglóbin, sem flytur súrefni um
líkamann, mótefni sem ræðst á bakteríur eða
eitthvað annað Alls eru um 50.000 efni fram-
leidd í DNA-sameindinni.
3
Litningur
Undni stiginn
(Double helix)
Fruma
Umfrymi
Frumuhýði
GENIN
OG MARKAÐURINN
Fjölmörg fyrirtæki stunda nú rannsóknir á
genum og hyggcjast fjármagna þær með
greiðslu fyrir not á þekkingunni. Sótt hefur
verið um þúsundir einkaleyfa á genum og
sum hafa þegar verið veitt. Kristján
Jónsson kynnti sér ástand og horfur á
genamarkaðnum.
EITT af því sem vefst fyrir
mönnum á líftækniöld er
rétturinn til að nýta sér
þekkinguna á genum í
hagnaðarskyni og hvaða aðferðum
beita skuli við að ýta undir rannsókn-
ir. A að fara troðnar slóðir og láta op-
inbera aðila annast rannsóknimar
eða nýta einkaframtakið? Sé seinni
kosturinn valinn, hvaðan á þá fjár-
magnið til rannsóknanna að koma?
Meðal annars, segja menn, með því
að hagnýta sér einkaleyfi á um 100
þúsund genum mannslíkamans, láta
þá sem uppgötva nýja þekkingu og
fínna upp nýjar aðferðir í þeim efnum
njóta þess fjárhagslega.
Lyfjafyrirtækin veðja því á líf-
tæknina þegar mannamein framtíð-
arinnar eru annars vegar og flóra líf-
tæknifyrirtækjanna hefur stækkað
hratt. Árið 1990 fór það fyrsta á
hlutabréfamarkað, Genenteeh og
bréfin ruku þegar upp verðstigann.
Meira en 1400 fyrirtæki á þessu sviði
hafa verið stofnuð vestanhafs á síð-
ustu árum, kappið er oft ómælt og
væntingarnar eftir því. En aðeins um
50 dæmi eru um að framleiðsluvara
frá þeim hafi raunverulega farið á
markað.
„Peningar flæða nú frá netfyrir-
tækjum yfir í genamengisfyrirtæki,"
hefur bandaríska tímaritið US News
& World Report eftir Michael King,
sérfræðingi hjá verðbréfafyrirtæk-
inu Robertson Stephens í lok janúar.
En netfyrirtækin og genamengisfyr-
irtækin eiga eitt sameiginlegt: Mörg
þeirra hafa enn ekki sýnt neinn hagn-
að, segir ritið. Stjómendur verð-
bréfasjóðsins Franklin Biotechno-
logy Discovery Fund, sem hefur
veðjað á ýmis vafasöm líftæknifyrir-
tæki á fósturstigi, forðast að fjárfesta
í flestum genamengisfyrirtækjum.
„Það er langur vegur frá erfðafræði-
legum upplýsingum yfir í árangurs-
ríkt lyf,“ segir framkvæmdastjóri
sjóðsins, Kurtvon Emster.
Aðrir sérfræðingar segja að væn-
legast sé að festa fé sitt í tæknifyrir-
tækjum sem framleiða búnaðinn sem
m.a. er notaður til að rannsaka gena-
mengið. Nefnt er að PE Biosystems
Group, sem framleiðir tölvubúnaðinn
sem nú er einkum notaður við grein-
ingu genanna, muni að líkindum skila
að meðaltali 20% hagnaði á ári fram
til 2003.
Tekist hefur með vissu að greina
fáein gen sem valda sjúkdómi. Eitt
þeirra er genið sem veldur svo-
nefndri Huntingtonsveiki sem er lífs-
hættulegur heilasjúkdómur er orsak-
ast af galla í litningi. Þrátt fyrir
miklar rannsóknir hefur þó ekki enn
verið hægt að nýta þessa þekkingu til
að lækna sjúkdóminn.
Lyfín enn framtíðardraumur
Þótt raunveruleg erfðafræðileg lyf
og erfðalækningar séu því enn fram-
tíðardraumur hefur á hinn bóginn
verið hægt að búa til nýjar fram-
leiðsluaðferðir með líftækni sem m.a.
valda því að fólk með sykursýki þarf
ekki lengur að nota insúlín úr svína-
blóði. Sýklar hafa verið „bættir“ með
mannagenum og þar sem sýklar geta
fjölgað sér gífurlega hratt eru þeir
notaðir sem eins konar dvergvaxnar
insúlín-verksmiðjur.
Líftæknin er því fyrir löngu orðin
arðsöm í lyfjaframleiðslunni, er því
jafnvel spáð að árið 2010 verði seld
lyf, framleidd með líftækni, fyrir
meira en 60 milljarða dollara árlega,
um 4.500 milljarða króna. Svarar
þetta til helmings af árlegri sölu allra
lyfjafyrirtækja heimsins núna en að
sjálfsögðu eru spámar byggðar á
óvissum forsendum. Erythropietin,
efni sem ýtir undir framleiðslu
rauðra blóðkoma, var framleitt með
líftækniaðferðum. Þetta efni hefur
þegar geíið framleiðandanum tugi
milljarða króna í tekjur.
Nú vona lyfjaframleiðendur að
margir sjúkdómar reynist vera að
einhverju eða öllu leyti af erfðafræði-
legum toga, jafnvel þótt þeir séu ekki
arfbundnir. Einkum em menn þá
með þijá flokka sjúkdóma í huga; í
fyrsta lagi krabbamein, í öðra lagi
hjartasjúkdóma og loks taugasjúk-
dóma.
Vitað er að mjög fáar gerðir
krabbameins erfast, oftast er sjúk-
dómsvaldurinn eitthvað í umhverfi
eða aðstæðum og kemur til sögunnar
löngu eftir fæðingu.
En hvað er það sem fær framur í
lungum eða maga til að fara allt í einu
að fjölga sér óhóflega og búa til lífs-
hættuleg æxli? Verður hægt að finna
sökudólgana meðal genanna með því
að beita útilokunaraðferðum? Verður
hægt að gefa fólki ráð til að fyrir-
byggja sjúkdóminn, t.d. með því að
breyta mataræði eða öðram þáttum
sem hægt er að breyta, ef Ijóst er að í
genamengi þess era varasöm eintök?
Margir sérfræðingar álíta að þekk-
ingin á erfðaefninu muni fremur nýt-
ast til að reikna út líkur á því að fólk
fái sjúkdóm og efla forvamir en bein-
línis að finna upp lyf.
Erfðaefnið í framunni, DNA, var í
fyrsta sinn einangrað 1869 og upp-
bygging sameinda þess, undni stig-
inn eða helix, var uppgötvuð árið
1953. Lengi var þó áhugi annarra en
sérhæfðra vísindamanna lítill. Ekki
var hægt að sjá í fljótu bragði hvern-
Magn erfðarefnis
í lífverum er mjög breytilegt.
[ þessu yfirliti stendur hvert
bindi fyrir 50 milljónir basapara
Avaxtafluga y 160 milljónir ■ ■■I basapara
5 Hryggleysingi |ÍNjjg| 100 milljónir basapara
't' Ö | 15 milljónir basapara
Saurgerill 10 milljónir basapara
ig hægt væri að nýta þessa þekkingu
beinlínis til að bæta heilsuna eða
græða á henni fé.
Nokkrar rannsóknastofnanir í
Bandaríkjunum og Bretlandi settu
sér það markmið fyrir tíu árum að
kortleggja genamengið. Fyrir tveim
áram var ákveðið að miða við að því
lyki árið 2003 og kostnaðurinn yrði
um þrír milljarðar dollara eða nær
220 milljarðar króna. Fleiri þjóðir,
þ.á.m. Frakkar, Þjóðverjar og Jap-
anir, taka þátt í verkefninu, sem er á
ensku nefnt The Human Genome
Project, eða Genamengisáætlunin.
Þá rataði hinsvegar minkur inn í
hænsnabúið.
Bandarflgamaðurinn J. Craig
Venter gerði samning við fyrirtækið
Perkin-Elmer, sem framleiðir bún-
aðinn sem notaður er við greininguna
og hét hann að vera miklu fljótari en
opinbera stofnanirnar og kostnaður-
inn yrði einn tíundi þess sem þau
gerðu ráð fyrir. Það var þó eitt sem
einkum olli fleiri en ráðamönnum
fyrri áætlana kvíða; Venter sagðist
ætla að tryggja sér einkaleyfi á hluta
genanna sem hann kortlegði.
Aður hafði reyndar fyrirtækið
Incyte Pharmaceuticals í Kaliforníu
kynnt þá ætlun sína að reyna að
safna genaupplýsingum í sinn eigin
banka og selja þær hæstbjóðanda.
Fyrirtækið hefur þegar fengið um
350 einkaleyfi á genum og sótt um
6.500 að auki. Að sögn The Wall
Street Joumal hyggst Incyte ekki
greina allt genamengið en einbeita
sér að 15 til 20 þúsund genum sem
álitið er að skápti mestu fyrir læknis-
fræðina.
Einkaleyfí og skilyrði
Almenn skilyrði fyrir því að fá
einkaleyfi á uppgötvun era að um sé
að ræða nýjung sem ekki hafi legið í
augum uppi og hafi notagildi.
Evrópusambandið hefur skilgreint
hvemig meðhöndla skuli einkaleyfis-
umsóknir á genum. Þarf sá sem það
fær að geta sýnt hvemig umræddur
hluti gensins eða genið allt virkar,
hvemig tækni skuli nota til að fram-
leiða genið og hvert gagnið sé.
Fyrsta einkaleyfið á örvera var
staðfest í Bandaríkjunum með
hæstaréttardómi árið 1980 eftir nfu
ára þóf og þekkt dæmi frá seinni ár-
um er ærin Dollý. „Hönnuðir“ henn-
ar í Skotlandi sóttu um einkaleyfi á
einræktuðum spendýrum, líftækni-
fyrirtæki á borð við Monsanto hafa
einnig fengið fjölda einkaleyfa í
tengslum við framleiðslu á erfða-
breyttum landbúnaðarvörum.
Hin hreina ára vísindamannsins er
að láta undan síga fyrir peningaöfl-
unum, segja sumir og sakna tímanna
þegar menn létu eða sögðust láta
fróðleiksfysnina eina ráða gerðum
sínum. Aðrir fullyrða að verði réttur-
inn til að fá einkaleyfi á DNA skertur
muni geta lítilla fyrirtælqa til að fá
áhættufjármagn minnka og það
koma niður á rannsóknum og vís-
indaþróun í heiminum. Auk þess
muni vísindamenn ef til vill forðast að
skýra frá uppgötvunum óttist þeir að
geta ekki vemdað þær nógu vel með
einkaleyfum.
Stefna Genamengisáætlunarinnar
hefur frá 1995 verið sú að setja niður-
stöðumar jafnóðum á Netið og leyfa
öllum að nálgast þær án greiðslu. Um
sé að ræða vísindauppgötvanir sem
eigi að vera öllum vísindaheiminum
aðgengilegar og einkaleyfi gætu
hamlað framföram á þessu sviði. Auk
þess hefúr vafist fyrir mörgum að
skilgreina nákvæmlega hvenær hægt
sé að fullyrða að menn séu búnir að
gera meira en að lýsa náttúrafyrir-
bæri og hvenær þeir séu búnir að
breyta eðli þekkingarinnar með því
að bæta við hana svo mikilvægum,
nýjum eigindum að hægt sé að segja:
Þetta er ekki lengur uppgötvun held-
ur uppfinning.
Sem dæmi um muninn mætti
nefna að sænskir bræður fundu upp
aðferð til að plasthúða pappír eins og
notaður er í Tetrapak-umbúðir og er
notaður í mjólkurambúðir og fieira.