Læknaneminn - 01.04.2005, Side 62

Stofnfrumur:
Uppruni og meðferðarmöguleikar
Sæmundur Jón Oddsson
Department of Molecular Medicine and Gene Therapy, Lund Strategic Center for Stem
Cell Biology and Cell Therapy, Lund University Hospital.
Læknadeild Háskóla fslands
Per Leveen
Department of Molecular Medicine and Gene Therapy, Lund Strategic Center for Stem
Cell Biology and Cell Therapy, Lund University Hospital.
Stefán Karlsson
Department of Molecular Medicine and Gene Therapy, Lund Strategic Center for Stem
Cell Biology and Cell Therapy, Lund University Hospital.
Formáli
Undanfarin ár hafa framfarir í læknavísindum verið örar. Eitt af
því allra nýjasta eru rannsóknir á stofnfrumum manna og
mögulega nýtingu þeirra til lækninga. Um er að ræða afar
víðfeðmt og viðkvæmt umfjöllunarefni og er þessari yfirlits-
grein ætlað að varpa örlitlu Ijósi á uppruna stofnfruma, mögu-
legan læknisfræðilegan ávinning á nokkrum sviðum og
nýlegar uppgötvanir.
Inngangur:
Vangaveltur um sköpunina og fósturþroskann hafa fylgt
manninum frá upphafi. Ljóst er að ekki eru öll kurl komin til
grafar í þeim málum en undanfarið hafa augu margra beinst
að svokölluðum stofnfrumum. Slíkar frumur eru skilgreindar
þannig að þær geta endurnýjað og viðhaldið sjálfum sér í
frumurækt en einnig myndað margs konar sérhæfðar frumur
við rétt áreiti, t.d. taugafrumur, vöðvafrumur, lifrarfrumur o.fl.
Stofnfrumur eru ekki einungis áhugaverðar í þróunarlíffræði-
legu tílliti heldur er kastljósinu aðallega beint á möguleg ný
meðferðarúrræði. Mikið verk er óunnið og hafa risavaxnar
rannsóknarstöðvar verið settar á fót víða um heim og munu
ýmsar áhugaverðar klínískar tilraunir líta dagsins Ijós á
næstu árum og áratugum.
Þegar fjallað er um stofnfrumur í læknisfræðilegu
samhengi má til einföldunar skipta þeim í þrjá flokka, þ.e.
stofnfrumur úr fósturvísum, fullorðinsstofnfrumur og stofn-
frumur úr einræktuðum fósturvísum.
Stofnfrumur úr fósturvísum (embryonic stem cells)
Stofnfrumur úr fósturvísum eiga uppruna sinn í svokölluðum
innri frumumassa (sjá mynd 1) Aðferðir til að einangra og rækta
stofnfrumur hafa verið lengi í þróun. Árið 1981 tókst í fyrsta skipti
að rækta slíkar frumur úr músum en það var ekki fyrr en 1998
að slíkt hið sama tókst með mannafósturvísa (1). Rannsóknir á
Fijóvguð
eggfixtma
M oklaitra fnurkna fó etuivisií
Ósétfh£ef5ai sloftifrumur
Mynd 1. fósturvísir nær blastocyst stigi 4-5 dögum eftir frjóvgun og
samanstendur af innri frumumassa (ICM) og ytra frumlagi
(trophoectoderm). Innri massinn er forveri allra þriggja fósturlaganna, þ.e.
ectoderm, endoderm og mesoderm sem gefa frá sér alla vefi líkamans.
Modifed form: Landry DW, et al 2004. J Clin Invest. 114:1185
slíkum frumum hafa vakið Uþp ýmsar siðferðislegar spurningar
og valdið deilum víða um heim.
Fullorðinsstofnfrumur (adult stem cells)
Vísindamenn hafa lengi reynt að skilja hvers vegna sumir vefir
hafa góða hæfileika til viðgerða, t.d. húð og smáþarmar, en aðrir
ekki. Margir telja að svarið felist í svokölluðum fullorðinsstofn-
frumum sem eru ósérhæfðar og uppfylla skilyrðin um að geta
viðhaldið sjálfum sér í frumurækt auk hæfileikans til að þroskast
í mismunandi frumugerðir. Stofnfrumur hafa fundist víða í vefjum
fullorðinna einstaklinga, t.d. í beinmerg, bandvef, æðum, lifur,
brjóstkirtli, húð og vissum hlutum heilans. Fullorðinsstofnfrumur
eru almennt sjaldgæfar og oft mjög erfitt að þekkja frá öðrum
frumum og einangra þær. Á íslandi fara fram athyglisverðar
rannsóknir á stofnfrumum úr brjóstkirtli í tengslum við brjósta-
krabbamein (2).
Af fullorðinsstofnfrumum hafa blóðmyndandi stofnfrumur
verið mest rannsakaðar. Slíkar frumur eru afar fjölhæfar enda
allar frumur blóð- og ónæmiskerfisins uþprunnar frá þeim. Þær
hafa einnig mikla hæfileika til frumufjölgunar og hefur verið sýnt
fram á með tilraun að stök fruma getur endurmyndað allt blóð-
LÆKNANEMINN
2005