Læknaneminn - 01.04.1998, Blaðsíða 95

Hildur Helgadóttir Jón Jóhannes Jónsson
Genalækningar
INNGANGUR
Genalækningar eru ört vaxandi grein innan læknis-
fræðinnar. I víðasta skilningi má líta á genalækningar
sem meðferð með kjarnsýrum. Eitt dæmi er flutningur
á litlum „oligonucleotíðum“ inn í frumu þar sem þau
bindast við ákveðið mRNA og hamla tjáningu þess
(antisense inhibition).
Annað dæmi væri að breyta
stökkbreyttu geni eða þá
hreinlega að skipta því út
íyrir annað. Algengast er þó
að líta á genalækningar sem
flutning gena inn í frumur
sjúklings í lækningaskyni
og munum við nota þá skil-
greiningu hér.
Umfangsmiklar rann-
sóknir hafa farið fram á
sviði genalækninga undan-
farin ár. Þær hafa sýnt fram
á mikla möguleika eríða-
tækninnar og vakið vonir
um að genalækningar muni
í framtíðinni nýtast sem
meðferðarform við alvar-
legum sjúkdómum eins og krabbameini, efnaskipta-
sjúkdómum og smitsjúkdómum. I þessu yfirliti er fjall-
að um þróun genalækninga sem fræðigreinar, þá aðferða-
fræði sem að baki liggur og framfarir og nýjungar á
þessu sviði.
Hildur er Hknanemi á 3. ári
Jón Jóhannes er forstöðulœknir
Rannsóknadeildar Landspítalans
SOGULEGT YFIRLIT
Uppgötvun skerðiensíma árið 1968 markaði mikil-
væg tímamót á sviði erfðatækninnar (1). Skerðiensím
skera DNA sértækt og með þeirra hjálp urðu Berg og
Mertz fyrstir til að búa til samskeytt DNA (recombi-
nant DNA) árið 1972. Þeir skeyttu litlum vírus, SV40
inn í plasmíð sem svo var flutt inn í E. coli. Árið 1977
heppnaðist fyrsta tilraunin til að búa til samskeytt
DNA með DNA úr spendýri. Læknir að nafni Martin
Cline, starfandi við UCLA háskólann, hugðist árið
1980 verða fyrstur til að beita genalækningum.
Honum tókst ekki að sýna fram á árangur af meðferð
með frumstæðum aðferðum til genaflutninga, auk þess
hafði hann ekki fylgt ákvæðum sem höfðu verið settar
af siðanefndum. í kjölfarið reis upp mikil alda gagn-
rýni í garð notkunar erfðatækni við lækningar. Ljóst
Skilvirkni Skilvirkni
DNA færslu innlimunar
inn í frumur DNA í litninga
Eðlisrænar aðferðir
Örsprautun Mikil Lítil
Genabyssa Mikil Lítil
Rafgötun Lítil Lítil
Efnafræðilegar aðferðir
Kalsíumfosfatúrfellingar Lítil Lítil
Lípósóm Mikil Lítil
Líffræðilegar aðferðir
Adenóveirur Mikil Lítil
Víxlveirur Mikil Mikil
Tafla 1. Aðferðir til genaflutninga.
LÆKNANEMINN • 1. tbl. 1998, 51. árg.
93