Lifandi vísindi - 11.01.2016, Side 27

2
1
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31
32
33
34
35
36
37
38
39
40
41
42
43
44
45
46
47
48
49
50
51
52
53
54
55
56
57
58
59
F
inna. Klippa. Koma nýju heil-
brigðu geni fyrir. Með svo
auðveldum hætti tókst kín-
versku teymi vísindamanna í
fyrra að fjarlægja gen úr
fósturvísi sem veldur ban-
vænum blóðsjúkdómi með aðstoð nýrrar
aðferðar. Með þessari nýju aðferð og ná-
kvæmum genakortlagningum geta vísinda-
menn mögulega fjarlægt um 4.000 arfgenga
sjúkdóma, þar á meðal slímsegjusjúkdóm,
HIV og ýmis krabbamein.
Aðferðin gerir vísindamönnum kleift að
útrýma sjúkdómum og til lengri tíma litið
mögulegt að breyta óæskilegum líkamleg-
um og jafnvel andlegum eiginleikum
manna.
HIV og krabbi læknað í dýrum
Fyrsta skrefið í átt að þessari nýju undra-
meðferð var tekið á ráðstefnu í Puerto Rico
árið 2011. Þar hitti lífefnafræðingurinn
Emunuelle Charpentier Jennifer Doudna,
prófessor við Berkeley, og ráðfærði sig við
hana um álit hennar á geni nokkru úr bakt-
eríunni Streptococcus pyogenes.
Þegar Charpentier greindi henni frá að
genið klippti erfðaefnið hreinlega út sá
Löng fæðing
undraverk-
færis
1987
CRISPR-runan upp-
götvast í erfðaefni
bakteríunnar E. coli
en er talin furðuverk.
Vísindamenn klippa
sjúkdóma burt
Með nýju verkfæri hafa kínverskir vísindamenn fjar­
lægt gen sem kóðar fyrir hættulegum blóðsjúk­
dómi snemma á fósturskeiði, úr svokölluðum
fósturvísi.
Gen í frjóvguðu eggi
hefur stökkbreyst og
verkfærunum þremur
er sprautað í eggið
CRISPR-fylgdargen leitar uppi sjúka
genið og festir sig við það. Með í
för eru bæði Cas9-klippurnar og
heilbrigð sniðmátsútgáfa af stökk-
breytta geninu.
VERKFÆR
AKASSI
nú
Sjúkt gen
Stökk-
breyting
Fylgdargen DNA-sniðmát
Cas9
Þegar fyrsta CRISPR­runan uppgötvaðist í bakter­
íum árið 1987 litu vísindamenn á þessa lausrifnu
RNA­strengi sem eins konar furðuverk. En á síð­
asta áratug hefur uppgötvun þessi umbylt starfi
erfðafræðinga sem geta nú í fyrsta sinn lagfært
tiltekin gen bæði hratt og örugglega.
SH
U
TT
ER
ST
O
CK
DENNIS KUNKEL/SCANPIX
CRISPR-fy
lgdargen l
eitar uppi
sjúkt gen
Prótínið C
as9 klippir
genið bur
t
DNA-sniðm
át inniheld
ur heilbrig
ða
gerð gens
ins
EGGFRUMA