Lifandi vísindi - 11.01.2016, Blaðsíða 28

Lifandi vísindi - 11.01.2016, Blaðsíða 28
Print: lof Status: 10 - Layout Layout:LO F Red.sek:KG 3 4 6 5 Doudna strax margvíslega möguleika og tóku þær stöllurnar upp náið samstarf. Það gekk framar björtustu vonum og þegar árið eftir, eða 2012, komu þær fram með nýtt erfðafræðilegt verkfæri sem nefnist CRISPR-Cas9 en það er eins konar DNA- -skæri sem geta klippt í erfðamassann. Aðferðin felst einfaldlega í því að lítill bútur úr erfðaefni leiðbeinir klippunum heim að tilteknu stykki DNA, t.d. einu geni. Klippan nefnist Cas9 og vegvísirinn CRISPR. Þeim tveimur er sprautað saman í frumurn- ar ásamt DNA-sniðmáti fyrir þann galla sem vísindamennirnir vilja breyta í DNA- bútnum. Þessu næst sér innri virkni frumn- anna um sjálfa viðgerðina. Lífefnafræðingar og sameindalíf- fræðingar um allan heim tóku fegins hendi að rannsaka þessa nýju aðferð sem var bæði auðveldari og hraðvirkari en aðrar gerðir genalagfæringa. Meðan breytingar á einungis stöku geni tóku áður mörg ár að leiðrétta, sérstaklega hvað varðar stærri líf- verur eins og mýs og menn, gátu vísinda- menn nú allt í einu lagað eitt gen á nokkrum vikum. Fjöldi vísindalegra tilrauna margfaldað- ist og aðferðin reyndist standast væntingar sérfræðinganna. Vísinda- menn hafa síðan meðal annars lagað stökk- breytingar að baki blindu í músum, stöðvað skiptingu krabbafrumna, gert blóðfrumur ónæmar fyrir HIV-veiru og fjarlægt genastökkbreytingar að baki mörgum gerð- um af vöðvarýrnun. Og nú er komið að til- raunum á mönnum. Blóðsjúkdómur fjarlægður í fjórum fóstrum Teymi kínverskra vísindamanna undir for- ystu Junjiu Huang við Sun Yad-Sen háskól- ann hefur nýverið prófað aðferðina á mönnum og lagað gen í svonefndum fósturvísi sem er frumstig fósturs. Það gen sem þeir löguðu var svokallað HBB-gen. Stökkbreytingar í geninu leiða til hins arfbundna blóðsjúkdóms thalassaem- ia sem veldur blóðskorti og getur verið ban- vænn. Teymið kom fyrir genaverkfærunum í 86 frjóvguðum eggjum. Þessu næst biðu þeir í 48 tíma eða þar til CRISPR-kerfið hafði virkað og fósturvísarnir höfðu vaxið í átta frumur. Alls lifði 71 fósturvísir þetta af og HBB-genið var rannsakað í 54 þeirra. Í helm- ingi þeirra var búið að hreinsa genið með 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 25 26 27 28 29 30 31 32 33 34 35 36 37 38 39 40 41 42 43 44 45 46 47 48 49 50 51 52 53 54 55 56 57 58 59 2007 Vísindamenn uppgötva að CRISPR er hluti af vörnum gerla gegn veirum. 2011 Fyrsta fyrirtækið sem býður upp á nákvæmar CRISPR- runur er stofnað. 2012 Vísindamenn þróa verkfærið Cas9 sem klippir sjúkar genarunur burt. 2014 Tveir makaka-apar fæðast með lagfærð gen og án tilviljanakenndra stökkbreytinga. 2015 Kínverskir vísindamenn fjarlægja gen sem kóðar fyrir hættulegum blóð- sjúkdómi úr erfðaefni fósturvísis manneskju. Cas9 klippir stökk- breytta þátt gensins út úr erfðaefninu. Fruman endurskapar gen- ið með aðstoð sniðmátsins sem er heilbrigð útgáfa af geninu. Eftir 48 tíma er genið breytt í öllum átta frumum fóstursins og því er búið að fjarlægja sjúk- dóminn algjörlega úr erfðaefni þess. Í framtíðinni geta vísinda- menn komið heilbrigð- um frumum fyrir í móð- urlífi kvenna með sama hætti eins og þegar lækn- ar framkvæma tæknifrjóvgun. Níu mánuðum síðar mun konan fæða barn með heilbrigt gen. Framtí ðin Stökkbreyting Sjúkt gen Heilbrigt HBB-gen Cas9 SCIEN CE SHUTTERSTOCK FÓSTURVÍSIR
Blaðsíða 1
Blaðsíða 2
Blaðsíða 3
Blaðsíða 4
Blaðsíða 5
Blaðsíða 6
Blaðsíða 7
Blaðsíða 8
Blaðsíða 9
Blaðsíða 10
Blaðsíða 11
Blaðsíða 12
Blaðsíða 13
Blaðsíða 14
Blaðsíða 15
Blaðsíða 16
Blaðsíða 17
Blaðsíða 18
Blaðsíða 19
Blaðsíða 20
Blaðsíða 21
Blaðsíða 22
Blaðsíða 23
Blaðsíða 24
Blaðsíða 25
Blaðsíða 26
Blaðsíða 27
Blaðsíða 28
Blaðsíða 29
Blaðsíða 30
Blaðsíða 31
Blaðsíða 32
Blaðsíða 33
Blaðsíða 34
Blaðsíða 35
Blaðsíða 36
Blaðsíða 37
Blaðsíða 38
Blaðsíða 39
Blaðsíða 40
Blaðsíða 41
Blaðsíða 42
Blaðsíða 43
Blaðsíða 44
Blaðsíða 45
Blaðsíða 46
Blaðsíða 47
Blaðsíða 48
Blaðsíða 49
Blaðsíða 50
Blaðsíða 51
Blaðsíða 52
Blaðsíða 53
Blaðsíða 54
Blaðsíða 55
Blaðsíða 56
Blaðsíða 57
Blaðsíða 58
Blaðsíða 59
Blaðsíða 60
Blaðsíða 61
Blaðsíða 62
Blaðsíða 63
Blaðsíða 64
Blaðsíða 65
Blaðsíða 66
Blaðsíða 67
Blaðsíða 68

x

Lifandi vísindi

Beinir tenglar

Ef þú vilt tengja á þennan titil, vinsamlegast notaðu þessa tengla:

Tengja á þennan titil: Lifandi vísindi
https://timarit.is/publication/1174

Tengja á þetta tölublað:

Tengja á þessa síðu:

Tengja á þessa grein:

Vinsamlegast ekki tengja beint á myndir eða PDF skjöl á Tímarit.is þar sem slíkar slóðir geta breyst án fyrirvara. Notið slóðirnar hér fyrir ofan til að tengja á vefinn.