Læknablaðið - 15.05.2004, Blaðsíða 7

RITSTJÓRNARGREiNAR
Straumhvörf í meðferð blóðsjúkdóma
Á síðustu áratugum hafa orðið straumhvörf í með-
ferð illkynja blóðsjúkdóma. Elstu menn í greininni
muna það þegar farið var að kynna meðhöndlun með
fjöllyfjakúrum við ýmsum illkynja blóðsjúkdómum,
svo sem hvítblæði og eitlakrabbameinum, en þessir
sjúkdómar höfðu áður verið taldir nær ólæknandi. Á
næstu áratugum urðu miklar framfarir í gjöl' frumu-
bælandi lyfja en þó varð fljótlega ljóst að hefðbund-
inni lyfjameðferð voru ákveðin takmörk sett. Lyfja-
skammtar takmörkuðust fyrst og fremst af því magni
sem blóðmyndun beinmergsins þolir. Samhliða varð
til betri þekking um hina einstöku eiginleika hinnar
svonefndu blóðmyndandi stofnfrumu. Hún hefur þá
eiginleika að geta endurnýjað sjálfa sig og auk þess
getur hún þróast yfir í allar gerðir fullþroska blóð-
frumna.
Fyrstu beinmergskiptin milli einstaklinga er heppn-
uðust vel eru talin hafa átt sér stað í Seattle árið 1968.
Áður höfðu víða verið gerðar margar tilraunir í þessa
átt en gefist misjafnlega (1). Þessari meðferð var í
fyrstu aðallega beitt við ónæmisgalla í börnum en
fljótlega varð ljóst að hér var einnig komin góð að-
ferð til að endurvekja beinmergstarfsemi og þar með
blóðmyndun eftir mjög háa skammta af frumubæl-
andi lyfjum. Nú er almennt talað um að flytja eða
græða stofnfrumur frekar en beinmerg enda eru
frumurnar oftast unnar úr blóði jafnt gjafa sem sjúk-
linga og í raun er það magn og gæði þeirra sem máli
skiptir. Það að flytja blóðmyndandi stofnfrumur á
milli manna er og verður mjög erfið og oft hættuleg
meðferð og snemma kom í ljós að meðferðin hentaði
ekki næstum öllum sjúklingum. Tíðni ónæmisrask-
ana (graft verus host) var mikil og margir sjúklingar
létust af völdum þess fylgikvilla svo og vegna sýkinga.
Einungis hluti sjúklinga á beinmerggjafa af nothæf-
um vefjaflokki. Loks skiptir aldur og ástand sjúklings
miklu máli og sjúkdómurinn verður að vera næmur
fyrir lyfjameðferð.
Um svipað leyti og stofnfrumuskipti hófust hafði
þeirri aðferð verið lýst að varðveita eigin stofnfrumur
sjúklings utan líkama á meðan háir lyfjaskammtar eru
gefnir og vernda þær þannig fyrir áhrifum lyfjanna. í
lok háskammtalyfjameðferðar eru svo stofnfrumurn-
ar gefnar sjúklingnum aftur. Þessi aðferð vekur ekki
ónæmisraskanir og hætta á sýkingum er mun minni
en við stofnfrumuskipti milli einstaklinga. Á móti
kemur að þessi tegund meðferðar ekki eins kröftug
til að vinna bug á illkynja sjúkdómum.
Það var þó ekki fyrr en alllöngu síðar, eða um
1990, að þessi meðferð fór að verða almenn. Nú er
svo komið að í Evrópu eru gerðar um 6000 (allogen)
stofnfrumuskipti frá gjafa á ári en um 12.000 eigin
(autologue) stofnfrumuígræðslur (2). Mjög svipað hlut-
fall sést þegar skráð tilfelli víðar um veröld eru skoðuð
(3). Helstu ábendingar fyrir eigin stofnfrumuígræðslu
eru eitlakrabbamein og Hodgkins sjúkdómur, þá
gjarnan þegar þessi mein taka sig upp aftur eftir sjúk-
dómshlé. Eigin stofnfrumuígræðsla er einnig viður-
kennd meðferð við mergæxli (multiple myeloma) og
henni er beitt í ákveðnum tilfellum við meðhöndlun
hvítblæðis. Eigin stofnfrumuígræðslum hefur þó að-
eins fækkað undanfarin ár eftir að niðurstöður rann-
sókna gáfu til kynna að óvíst væri um gagnsemi með-
ferðarinnar fyrir sjúklinga með langt gengið brjósta-
krabbamein. Á seinni árum hefur það færst í vöxt,
sérstaklega í fullorðnum sjúklingum, að nota stofn-
frumur sem safnað er úr blóði í stað beinmergs. Þró-
unin hefur verið sérstaklega hröð við eigin stofn-
frumuígræðslu og í þeirri meðferð eru stofnfrumurn-
ar unnar úr blóði hjá 95% fullorðinna og 85% barna
(3).
Á síðustu áratugum hafa íslenskir sjúklingar farið
erlendis bæði til að fá stofnfrumur frá gjafa og einnig
til að fá eigin stofnfrumur. í samantekt Margrétar
Jensdóttur þá 4. árs læknanema sem gerð var um
fjölda og árangur íslenskra sjúklinga á árunum 1981-
1999 kom í Ijós að á þessu tímabili fóru 40 íslenskir
sjúklingar í stofnfrumuskipti þar sem þeir fengu stofn-
frumur frá gjafa en einungis 17 fóru í háskammta-
meðferð með eigin stofnfrumugjöf (4). Síðustu fimm
ár þessa tímabils fóru að meðaltali sjö sjúklingar á ári
í aðra hvora þessara meðferða en einungis þriðjung-
ur þeirra fór í eigin stofnfrumuígræðslu. Vitað er að
tíðni helstu illkynja blóðsjúkdóma er mjög álíka á ís-
landi og gengur og gerist í nágrannalöndum okkar.
Þegar þessar tölur eru bornar saman við tíðni þessar-
ar meðferðar í Vestur-Evrópu er ljóst að fjöldi þeirra
er fara í stofnfrumuskipti frá gjafa eru mjög álíka og
gerist í nágrannalöndunum. Hvað varðar eigin stofn-
frumuígræðslu þá hafa þær undanfarin ár verið mun
færri hér en í nágrannalöndunum og hefur það fyrst
og fremst verið skýrt með því að erfitt er að senda
sjúklinga í þessa meðferð erlendis. Árangur íslensku
sjúklinganna var þó mjög sambærilegur við það sem
fram kemur í erlendum rannsóknum á sama efni.
Allmörg ár eru liðin frá því fyrst var farið að und-
irbúa það að flytja háskammtameðferð með eigin
stofnfrumugjöf til Islands. Eftir sameiningu sjúkra-
húsanna í Reykjavík komst aftur skriður á undirbún-
ing málsins og lagt var til við framkvæmdastjórn
Landspítala að hefja undirbúning þessa. Gerð var
fjárhagsáætlun og samkvæmt henni var hægt að sýna
Vilhelmína
Haraldsdóttir
Höfundur er sérfræöingur
í lyflækningum og
blóðsjúkdómum.
Læknablaðið 2004/90 371