Læknaneminn - 01.10.1995, Qupperneq 13

BEINMERGSFLUTNINGAR
mörgum alvarlegum ónæmisgöllum, alvarlegu
blóðleysi og í ýmsum tegundum af illkynja
sjúkdómum. Miklar framfarir hafa átt sér stað á
undanförnum árum og í sjónmáli eru ýmis ný og
bætt meðferðarform, vafalaust til mikils gagns.
Margir sjúklingar hafa ekki mergsgjafa. Því
hefur mikil áhersla verið lögð á notkun eigin
beinmergs í BMF. Reynt hefur verið að með-
höndla beinmerg in vitro til að ná burtu þeim
hugsanlegu ilkynja frumum, sem þar kunna að
leynast. Jafnframt er reynt að einangra upphaf-
legu stofnfrumurnar (stem cells) úr beinmerg-
num. Þannig er reynt að velja úr CD 34+ frumur,
t.d CD34+,Dr-,CD38- (36) sem gefa má sjúk-
lingnum. Miklar framfarir eiga sér stað í þessari
meðferð beinmergs utan líkamans (ex vivo).
A undanförnum 10 árum hefur meðferðum
með beinmerg úr óskyldum aðilum fjölgað
mikið. Þannig eru nú á skrá um 3 rnillj.
einstaklinga í heiminum, sem lýst hafa sig
reiðubúna að gefa beinmerg, ef á þarf að halda
(Machteld Oudshoorn, Europdonor). HLA
vefjaflokkarnir eru hins vegar gífurlega marg-
breytilegir og oft finnst enginn einstaklingur með
samhæfða vefjagerð. Að finna, prófa, rannsaka
og samræma aðgerðir með óskyldum beinmergs-
gjafa er mikið verk og tímafrekt. Möguleikarnir
eru þó greinilega til staðar og fjöidi sjúklinga lifir
nú eðlilegu lífi eftir slíka meðferð. Á nokkrum
stöðum í heiminum eru nú uppi áform um að
safna naflastrengsblóði sem nota má í stað
beinmergs(37). Naflastrengsblóð er nrjög ríkt af
stofnfrumum. Hugmyndir eru uppi um að safna
naflastrengsblóði úr fylgjuhlutanum, rannsaka og
greina, frysta í fljótandi köfnunarefni og geyma.
Romi fram sjúklingur sem þarf beinmerg með
samsvarandi veijaflokkun, má ná í þær frumur úr
frysti og gefa með litlum fyrirvara. Verkefni þetta
er spennandi en mjög kostnaðarsamt.
Víða um heim er nú unnið ötullega að rann-
sóknum með gen og meðhöndlun gena í lækn-
ingaskyni. Slíkri meðferð hefur nú þegar verið
beitt á nokkra sjúklinga, þó árangur sé enn ófull-
nægjandi. Þannig eru rannsóknir yfirstandandi í
tengslum við sjúklinga með alvarlega ónæmis-
bresti (severe combined immonu-deficiency,
SCID, chronic granulomatous disease, CGD og
fleiri), sem hugsanlega mætti meðhöndla með
genameðhöndlun. Ef gena-gallinn er þekktur, er
tæknilega mögulegt að koma eðlilegu geni fyrir í
retro veirum, rækta þær veirur með beinmerg
sjúklingsins, sem þá sýkist og tekur að framleiða
þau efni sem vantaði samkvæmt réttri gena-
forskrift. Rannsóknir þessar hafa tekist á dýrum
(Peter Hoogerbrugge, Erasmus Universiteit) og
jafnframt hefur blóð manna verið meðhöndlað á
sama hátt með góðum árangri. Reynt hefur verið
að beita slíkri meðferð á beinmerg veikra barna,
en árangur er enn sem komið er ófullkominn
(Peter Hooger-brugge, Erasmus Universiteit).
Það er þó varla nema tímaspursmál, hvenær
meðferð þessi mun takast, og er þess að vænta að
fjölmargir möguleikar kunni að opnast i
framtíðinni. Einn möguleiki er til dæmis að
koma fyrir geni í beinmerg krabbameinssjúklinga
sem geri beinmerginn ónæman fyrir krabba-
meinslyfjum (multi resistance gene). Sjúkling-
num má síðan gefa hærri skammta en áður af
krabbameins-lyfjunum þar sem aukaverkanir á
beinmerg eru ekki lengur til staðar.
Ábendingar fyrir BMF voru í upphafi mjög
fáar. Eingöngu sjúklingar með alvarlega ónæmis-
bresti komu til greina á fyrstu árunum. Stöðugt
fleiri ábendingar bætast nú við og fjöldi
meðferða eykst hratt. Gerðar eru tilraunir með
BMF við föstum æxlum og jafnframt við
ákveðnum efnaskiptagöllum. Þá hafa dýratilraun-
ir sýnt góðan árangur við notkun BMF í
alvarlegum sjálfsónæmissjúkdómum. Með-
höndlun gena í tengslum við BMF er heillandi
verkefni.
Á þeim þremur áratugum sem BMF hefur
verið beitt, hafa framfarir verið stórstígar og
reynsla og þekking aukist mikið. Mikið starf er
þó enn óunnið. Framtíðin mun án efa leiða í ljós
margar áhugaverðar nýjungar á þessu sviði.
LÆKNANEMINN 2.tbl. 1995 48. árg.
9