Læknaneminn - 01.04.1994, Qupperneq 125

Mynd 1. Genalœkningar í hnotskurn. I dag er algengast að markfrumur séu teknar úr einstaklingnum, þær
meðhöndlaðar í tilraunaglasi (ex vivo) með retroveirum og loks erfrumunum skilað til baka.
reglur sem fylgdu í kjölfarið reyndust það strangar að
næsta tilraun var ekki gerð fyrr en tíu árum síðar. En
sú tilraun varð fyrst allra til að sýna fram á
lækningalegan árangur af innsetningu gena í sjúkan
einstakling (3).
GENAMERKINGAR
Aður en fyrsta eiginlega tilraunin ti 1 genalækninga
var framkvæmd fannst mönnum sem þeir þyrftu að
athuga hvort hægt væri að setja utanaðkomandi gen í
mannafrumur án þess að skaða frumurnar, né þann
einstakling sem fengi frumumar. Rosenberg og félagar
höfðu verið að rannsaka eitilfrumur úr sortuæxlum
(tumor infiltrating lynrphocytes, TIL) og hæfni þeirra
í stórum skömmtum til að lækna sortuæxli
(melanoma). Þeir félagar vildu sjá hvernig TIL
frumurnar hegðuðu sér og þá sérstaklega hvernig þær
dreifðu sér og hvort þær hefðu sækni í sortuæxlin.
Eftirlitsnefndir fóru ýtarlega yfír rannsóknartilhögun
og samþykktu þær aó 10 sjúklingar sem hefðu áætlaðan
líftíma upp á 90 daga eða minna yrðu rannsakaðir. I
byrjun ársins 1989 hófst rannsóknin. TIL frumur
voru einangraðar frá sortuæxlum og ræktaðar i 4-6
vikur með ýmsum vaxtarþáttum og þá sérstaklega
interleukin-2 (IL-2). Helmingur frumanna var
"sýktur" með retroveirum sem innihéldu neoR gen
(genið tjáir prótein sem veldur neómýcín ónæmi í E.
coli). Bæði merktar frumur sem ómerktar voru gefnar
sjúklingum í æð, ásamt 1L-2. "Sýktu" frumurnar
virtust eklci skaðast við innlimun veirunnar. Greina
mátti neoR genið í blóði í 21 dag og var þéttni neoR
LÆKNANEMINN 1 1994 47. árg.
115